Acht jaar en een traplift: geen vergoeding voor medicijn spierziekte

1/2Mara en Luka Wolters Eigen foto
2/2Familie Wolters Eigen foto

Ze kan niet meer dan honderd meter zelfstandig lopen, kan niet met een pen schrijven en moet met de traplift naar boven. Mara Wolters van 8 uit het Overijsselse Rijssen en haar vijfjarige broertje Luka hebben de zeldzame progressieve spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA).

"Naar boven lopen is gewoon te moeilijk, dat kost te veel energie. Ik val best vaak. Dat is niet fijn. Dan ga ik meestal op de bank liggen of in de rolstoel zitten", zegt Mara in het radioprogramma Nieuws en Co.

"Je kan ook echt niet hard rennen of meedoen met gymles. Ik heb een loopfiets en voor verre afstanden zit ik in een rolstoel. Ik heb typeles en zit heel veel achter een computer zodat ik niet hoef te schrijven."

Peperduur

Er bestaat een medicijn dat de ziekte kan afremmen,maar dat is peperduur en wordt niet vergoed. Voor type 1 en type 2 wordt gesproken over vergoeding. De kinderen Wolters hebben type 3. Moeder Rita: "Dat noemen ze een mildere vorm, maar in de praktijk zien we dat dit echt geen milde vorm is. Ze kunnen wel iets meer dan mensen met de ernstigste vormen, maar die functies gaan ze verliezen. Wat is daar dan mild aan?"

Mara en Luka kunnen oud worden, net als hun zusje Senna dat de ziekte niet heeft, zegt Rita. "Maar met beperkingen. Spieren worden slapper en ze zullen gedeeltelijk of geheel hun loopfunctie verliezen."

Brandbrief

De Spinraza-injecties waarmee de ziekte behandeld kan worden, kosten tienduizenden euro's per stuk. Vader Egbert Wolters: "In het eerste jaar zijn daar zes van nodig, daarna drie per jaar."

Het echtpaar schreef vorige week een brandbrief aan de Eerste en Tweede Kamer. De SP, ChristenUnie en VVD reageerden. De eerste twee partijen zeiden er werk van te willen maken, de VVD was niet zo hoopvol, zegt Rita. Maar dat schrikt de familie Wolters niet af, ze blijven hopen. Egbert: "Zonder hoop heb je niks hè."

Grondstof

De optie dat een apotheker het middel zelf bereidt in plaats van een farmaceutisch bedrijf, zoals een apotheker gaat doen met het taaislijmziekte-medicijn Orkambi, is er eigenlijk niet. Dat zegt Laurien Rook van de Koninklijke Nederlandse Maatschappij ter bevordering der Pharmacie (KNLP). "De grondstof daarvoor kunnen we niet zomaar kopen, het zou volledig door de apotheker moeten worden nagebouwd. Dat vergt heel andere apparatuur en expertise."

Minister Bruno Bruins van Medische Zorg onderhandelt met de fabrikant van Spinraza en heeft beloofd de Kamer er binnen drie weken over te informeren.

SMA is een erfelijke ziekte, die overgedragen kan worden als beide ouders drager zijn. In Nederland zijn er 450 tot 500 patiënten. Zij verliezen steeds meer functies, totdat ze 24 uur per dag verzorging nodig hebben en vaak ook 24 uur per dag beademing.

Het medicijn Spinraza grijpt in op het ziekteproces. Motorische zenuwen sterven niet meer langzaam af. Kapotte zenuwen kunnen er niet mee worden hersteld.

Bron: Vereniging Spierziekten Nederland