Wetenschappers breken zich al jaren het hoofd over een medicijn voor de ziekte van Alzheimer, een vorm van dementie. Met 35 miljoen patiënten wereldwijd kan de fabrikant die als eerste een werkend middel ontwikkelt, gegarandeerd rekenen op een kassucces. Eén medicijn, Aducanumab, nadert nu de finish.
Zonder de coronacrisis had Aducanumab ongetwijfeld het medische nieuws gedomineerd. In maart 2021 besluit de FDA, de Amerikaanse medicijnwaakhond, of het medicijn van farmaceut Biogen wordt toegelaten op de markt. Het is alleen de vraag of het middel niet alsnog, in het zicht van de finish, struikelt.
Het leven leeg
Voor Theo Arts (70) en zijn vrouw is het enorm spannend. Arts deed net als duizenden andere Alzheimerpatiënten mee aan het wetenschappelijk onderzoek naar Aducanumab. Iedere maand kreeg hij het via een infuus toegediend in het Brain Research Center in Amsterdam.
Zelf had Arts het gevoel dat Aducanumab aansloeg. De verwachte verdere aftakeling leek tijdens de behandeling uit te blijven. Groot is dan ook de schok als fabrikant Biogen in het voorjaar van 2019 het onderzoek plotseling stillegt. Het middel, zo blijkt uit hun tussentijdse analyse, werkt niet. Arts: "Ik was ontzettend bedroefd. Ik baalde er echt van."
Misschien wel een effect?
Een enorme klap was het ook voor het Brain Research Center, zegt directeur en neuroloog Niels Prins. De belangen van de industrie om een middel tegen Alzheimer te vinden - of een medicijn dat de progressieve ziekte in ieder geval vertraagt - zijn enorm. "Onderzoeken met patiënten over de hele wereld kosten miljarden", vertelt Prins. "Het zijn private bedrijven die investeren en die hopen hun investeringen te gelde te maken."
Maar als Biogen zelf constateert dat het middel niet werkt, hoe kan het dan alsnog voor goedkeuring zijn aangeboden bij de Amerikaanse Food and Drug Administration? Biogen heeft de data verder geanalyseerd, legt neuroloog Edo Richard van het Radboudumc uit. "Binnen het onderzoek is naar kleine groepjes patiënten gekeken. Bij één groepje ziet Biogen dat er misschien wel een effect is."
Het is in niemands belang, behalve dat van de aandeelhouders, om een medicijn op de markt te brengen dat niet werkt.
"Al moet je ontzettend voorzichtig zijn met dat soort analyses'', waarschuwt hij. "Daar is het onderzoek niet voor ontworpen. Naar mate je naar meer kleine groepjes kijkt, is de kans dat je bij toeval wat vindt steeds groter.''
De beurskoersen van de aandelen Biogen schoten in oktober 2019 direct omhoog toen de farmaceut besloot het middel alsnog voor te leggen voor toelating op de markt. Ook in de media klonken vooral berichten van hoop en belofte.
"It will be the biggest drug ever", riep een commentator en beursanalist bij de Amerikaanse zender CNBC enthousiast. Ook Theo Arts geloofde er weer in. "Als het middel er is, sta ik als eerste in de rij."
Snoeihard oordeel
En zelfs de FDA lijkt nu, een dik een jaar later, enthousiast. Maar voor de finale goedkeuring laat de medicijnwaakhond altijd eerst een panel van onafhankelijke wetenschappers naar de onderzoeksdata kijken.
In november 2020 boog Caleb Alexander, een internist en epidemioloog en lid van de FDA-adviescommissie, zich over het onderzoek. Zijn oordeel, net als dat van negen anderen van de in totaal elf panelleden, is snoeihard. "Het is in niemands belang, behalve dat van de aandeelhouders, om een medicijn op de markt te brengen dat niet werkt." Het middel, zo concludeert het panel op basis van het onderzoek, is "niet effectief".
En nu? De FDA volgt doorgaans het advies van het panel, maar kan het oordeel van het wetenschappelijk adviescomité negeren. Dat is overigens zeer ongebruikelijk. Pas in maart valt er een beslissing over het definitieve lot van Aducanumab.
Pas dan zal er een einde komen aan de rollercoaster van hoop en teleurstelling waarin Theo Arts, en vele anderen, de afgelopen jaren hebben gezeten.
