Nieuwe behandeling voor ernstige bloedziektes goedgekeurd
Een nieuwe behandeling van twee ernstige bloedziektes is nu ook goedgekeurd voor gebruik in Europa. Het gaat om de Nobelprijswinnende techniek crispr-cas, waarmee de genen van mensen die lijden aan sikkelcelanemie of thalassemie kunnen worden gerepareerd.
De behandeling werd vorig jaar al in de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk toegestaan. Dat werd als grote medische doorbraak gezien.
"Het is een heel mooie ontwikkeling", zegt Erfan Nur, hematoloog in het Amsterdamse AMC, over de goedkeuring van de behandeling in Europa. "Voor de behandeling die er al was, kwam lang niet iedereen in aanmerking."
Lichaamseigen
Mensen met sikkelcelanemie of thalassemie hebben een afwijking in een gen dat zorgt voor de aanmaak van rode bloedcellen. Sikkelcelpatiënten hebben daardoor afwijkend bloed, wat hevige pijnaanvallen kan veroorzaken. Bij thalassemie maakt het lichaam te weinig bloed aan. Mensen met deze aandoening zijn voortdurend afhankelijk van bloedtransfusies.
In Nederland hebben tussen 1300 en 2000 mensen sikkelcelanemie. Enkele honderden lijden aan thalassemie. De nieuwe behandeling is bedoeld voor patiënten van 12 jaar en ouder.
Zware behandeling
Bij de behandeling met hulp van crispr-cas wordt gebruik gemaakt van een gen dat iedereen bij zich draagt en rond je geboorte wordt uitgeschakeld. "Dat gen wordt als het ware weer tot leven gewekt", legt Nur uit. Het grote voordeel is dat de behandeling lichaamseigen materiaal gebruikt, waardoor er nauwelijks bijwerkingen zijn.
Wel is het een zware behandeling. Eerst worden stamcellen van patiënten uit het beenmerg gehaald. Met de crispr-technologie worden in het lab de genetische fouten weggehaald. De patiënt krijgt ondertussen een zware chemokuur, om de overgebleven 'verkeerde' stamcellen uit te schakelen. Daarna worden de eigen, gezonde stamcellen weer teruggeplaatst.
Hoge prijs
Nu het Europese Medicijnagentschap de behandeling heeft goedgekeurd, betekent dat nog niet dat mensen meteen behandeld kunnen worden. Eerst moeten de betrokken partijen nog onderhandelen over de prijs, en die kan nogal oplopen.
"De schatting is dat de behandeling ongeveer 2 miljoen euro per patiënt gaat kosten", vertelt Nur. "Vooralsnog is dat waarschijnlijk alleen voor de rijke landen haalbaar, hopelijk ook in Nederland."
De onderhandelingen over de prijs in Nederland zullen een jaar of twee duren, denkt Nur. In 2026 kunnen patiënten waarschijnlijk de nieuwe behandeling krijgen.
