Ouders baby Jayme hopen op levensreddend medicijn: 'Het is dit of niets'

De ouders van een baby met de zeldzame dodelijke spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) vinden het onbegrijpelijk dat minister Bruins tegen een verloting van het peperdure medicijn Zolgensma is.

Het zou Jayme's leven kunnen redden, zeggen zijn ouders. Maar in Nederland wordt Zolgensma nog niet gebruikt. Sinds een maand is bekend dat de baby SMA heeft.

"We zijn er echt kapot van", zegt moeder Arwen van Pelt tegen Omroep West. "We zijn doorverwezen vanuit het consultatiebureau en eind december hoorden we van specialisten in Utrecht wat hij heeft."

De Zwitserse farmaceut Novartis wil aankomende maandag het medicijn via een loting geven aan honderd patiënten in Europa en daarbuiten. Een eenmalige injectie kost naar schatting zo'n 2 miljoen euro.

'Het is dit of niets'

Minister Bruins heeft zich samen met andere Europese zorgministers uitgesproken tegen de verloting van het medicijn. "De grote onzekerheid en het gebrek aan transparantie zijn totaal onaanvaardbaar", schrijven ze in een gezamenlijke verklaring.

Van Pelt: "Ik ben het met de minister eens dat een loterij niet de juiste manier is om aan een levensreddend medicijn te komen. Maar het is voor ons dit, of niets", zegt ze. "Als we moeten wachten totdat het medicijn hier via de normale weg beschikbaar is, is Jayme overleden."

Om toch aan het medicijn te komen hebben de ouders een stichting opgericht. Daarmee willen ze geld ophalen om het medicijn in Amerika te kopen en toe te laten dienen.

'Verantwoorde manier ter beschikking stellen'

In een reactie noemt minister Bruins de situatie van Jayme "verschrikkelijk". "Ik begrijp heel goed dat de ouders dit geneesmiddel zo snel mogelijk willen krijgen. Ik wil ook dat dit geneesmiddel voor Jayme en alle andere patiëntjes beschikbaar komt. Samen met patiënten, familie en artsen wachten mijn collega's en ik op toelating zodat er snel gesproken kan worden over de prijs en vergoeding van Zolgensma."

Bruins zegt zich grote zorgen te maken over de plannen van de farmaceut om het medicijn te verloten. "We willen de loterij niet blokkeren als de fabrikant daaraan blijft vasthouden, maar we vragen de fabrikant wel om te kiezen voor een verantwoorde manier om Zolgensma aan patiënten ter beschikking te stellen voordat het op de markt is toegelaten en wordt vergoed."