Farmaceut verloot duurste medicijn ter wereld onder baby's met spierziekte

De Zwitserse farmaceut Novartis gaat via een loting gratis het dure medicijn Zolgensma geven aan baby's met de dodelijke spierziekte SMA. Volgens de Belgische krant De Tijd krijgen volgend jaar honderd kinderen met de ziekte het middel van de farmaceut. Een eenmalige injectie met Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, kost 1,9 miljoen euro.

Novartis richt zich nadrukkelijk op baby's buiten de Verenigde Staten, het enige land waar het middel al is goedgekeurd. In Nederland is Zolgensma nog niet geregistreerd en wordt het dus nog niet gebruikt.

Volgens de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd in Nederland kan er wel op basis van een artsenverklaring op individuele basis toestemming worden verleend om Zolgensma te gebruiken. Die toestemming is overigens in de afgelopen twee jaar niet aangevraagd.

Crowdfunding

Het middel voor de spierziekte werd afgelopen september bekend nadat in België een succesvolle crowdfundingsactie was begonnen voor een baby die SMA heeft. Ook in andere landen probeerden ouders het medicijn op die manier te financieren. Naar schatting lijden in Europa 1600 kinderen aan de ergste vorm van de spierziekte.

Novartis ziet zich mede daardoor voor een dilemma gesteld. Aan de ene kant wil het de woede bezweren over de hoge kosten voor een middel dat de baby's kan redden. Anderzijds is de ontwikkeling van het middel erg duur en wil Novartis die kosten wel terugverdienen. Met de honderd lotingen per jaar wil het bedrijf niet overkomen als een bedrijf dat baby's laat sterven, schrijft De Tijd.

In België, waar de loting in het nieuws is, is met verbazing gereageerd. Het federale Kamerlid Barbara Creemers, van de partij Groen, vindt het "de schaamte voorbij". De Britse patiëntenvereniging TreatSMA juicht toe dat het middel beschikbaar wordt gemaakt, maar vraagt zich af of een "gezondheidsloterij" de manier is om mensen met de ziekte te behandelen.