AMC mag eigen medicijn bereiden, maar wel anders

Aangepast
De bereiding van CDCA in het AMC NOS
Geschreven door
Rinke van den Brink
Redacteur gezondheidszorg

Het Amsterdam UMC mag een eigen medicijn maken tegen de zeldzame stofwisselingsziekte CTX, maar moet wel het productieproces aanpassen. De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) heeft dat geoordeeld in een zaak die was ingediend door de Italiaanse farmaceut Leadiant.

Het ziekenhuis besloot in april om het al tientallen jaren oude medicijn CDCA zelf te produceren. Aanleiding was een reeks ongekende prijsverhogingen door Leadiant, het bedrijf dat het alleenrecht heeft op het maken van CDCA. De prijs ging alleen al in 2017 met ruim 120.000 euro omhoog per patiënt per jaar.

Enkele maanden later moest het AMC, een locatie van het Amsterdam UMC, echter al stoppen met de zogenoemde magistrale bereiding van het medicijn in zijn apotheek. De IGJ zei dat er werd gewerkt met een grondstof die mogelijk onzuiverheden bevatte.

Nieuwe plannen

Uit het vandaag gepubliceerde IGJ-onderzoek blijkt dat dat inderdaad het geval was. Maar het ziekenhuis hoeft de plannen om de eigen bereiding opnieuw op te starten niet op te geven.

De betrokken artsen en apothekers proberen de voorwaarden nu rond te krijgen om het middel zelf te blijven maken. Het Amsterdam UMC wordt daarin ondersteund door de zorgverzekeraars, de beroepsgroep en de patiëntenvereniging.

Marleen Kemper, van de apotheek van het ziekenhuis, zegt in het NOS Radio 1 Journaal heel blij te zijn met het oordeel van de inspectie. Volgens haar stelt de IGJ met het Amsterdam UMC het belang van de patiënten voorop. Ze benadrukt dat het mogelijk blijft om zelf het geneesmiddel te maken, mits aan de voorwaarden wordt voldaan.

Wanneer weer kan worden begonnen met de productie is nog onduidelijk, zegt Kemper. Het is lastig om aan de grondstof te komen die nodig is bij de productie. Die kan vooral worden gevonden in Azië. "Als we weer kunnen starten laten we dat weten."

Symptomen CTX

In totaal zijn er in Nederland zo'n vijftig patiënten die aan CTX lijden. De belangrijkste symptomen van de ziekte, die meestal de kop opsteekt na het tiende levensjaar, zijn allerlei problemen met het centrale zenuwstelsel, vroegtijdige staar aan beide ogen en aderverkalking en botontkalking.

CTX is een progressieve aandoening: de verschijnselen worden steeds erger. Vroegtijdige behandeling kan dit proces vertragen of soms zelfs gedeeltelijk omkeren. Zonder behandeling is de ziekte dodelijk.

Zorginstituut Nederland, dat de minister adviseert over het al dan niet vergoeden van medicijnen, vindt de prijs van het door Leadiant geleverde CDCA ook veel te hoog. De kosten voor behandeling van een volwassen patiënt bedragen 153.500 euro per jaar.

Als diezelfde patiënten worden behandeld met het in de apotheek van het ziekenhuis bereide medicijn, kost dat 20.000 tot 25.000 per jaar. "Wij vinden het verschil in kosten tussen CDCA-Leadiant en de apotheekbereiding onacceptabel", schreef het instituut vorige week in een brief aan de minister.

Het Zorginstituut adviseert de minister met de farmaceut te gaan onderhandelen om de kosten omlaag te brengen. Het adviesorgaan benadrukt in de brief aan de minister dat Leadiant niets aanvoert dat een prijsverhoging zou rechtvaardigen.

Reclame

Leadiant had een heel uitvoerige klacht ingediend tegen het AMC bij de IGJ. Van de punten in die klacht zijn er door de inspectie uiteindelijk maar twee overgenomen: de onzuiverheden in de door het AMC gebruikte grondstof en het overtreden van de reclameregels.

Dat laatste punt behelst het verbod om reclame te maken voor een geneesmiddel dat alleen op recept mag worden verstrekt. Het AMC had via verschillende media laten weten dat CTX-patiënten zich bij de apotheek van het AMC konden melden voor het medicijn.

Dat deed het AMC omdat het aanvankelijk, toen het begon met het maken van CDCA, slechts twee patiënten met CTX behandelde. De meeste mensen met deze zeldzame stofwisselingsziekte gingen naar het CWZ in Nijmegen, waar het landelijk expertisecentrum voor de ziekte is. Maar in Nijmegen beschikken ze niet over een apotheek waar het geneesmiddel gemaakt kan worden.

Alleenrecht?

Het belangrijkste bezwaar van Leadiant ging erover dat het AMC het alleenrecht van de Italiaanse farmaceut om CDCA te maken zou hebben geschonden. Maar de IGJ vindt dat dat niet het geval is.

"Het bedrijf claimde", schrijft de inspectie in een persbericht, "dat het AMC en andere betrokken organisaties diverse overtredingen zouden hebben begaan. De inspectie heeft geconstateerd dat de magistraal bereide geneesmiddelen werden bereid op kleine schaal en rechtstreeks ter hand werden gesteld aan de patiënten. Dat is wettelijk toegestaan."

Al meer dan veertig jaar geleden bleek dat CDCA (chenodeoxycholzuur) werkt tegen de erfelijke stofwisselingsziekte CTX (cerebrotendineuze xantomatose). Het was geregistreerd voor de behandeling van galstenen. Destijds kostte CDCA tussen de 300 en 500 euro per patiënt per jaar.

In 2009 werd het middel in Nederland van de markt gehaald. Sindsdien kwam het via de internationale apotheek in Venlo uit Duitsland. Daar verkocht de Italiaanse farmaceut Sigma-tau het als Xenbilox. De prijs ervan steeg naar uiteindelijk zo'n 40.000 euro per patiënt per jaar in 2017, toen het ook in Duitsland van de markt gehaald werd.

Sigma-tau werd in 2017 Leadiant. Daarna heeft het bedrijf een zogeheten weesgeneesmiddelen-status voor het al lang bestaande middel aangevraagd. En daar is een prijs aan gekoppeld van 153.500 euro per patiënt per jaar. Het AMC kan het middel maken voor 20.000 tot 25.000 euro. Het overgrote deel daarvan wordt besteed aan de dure, uit China afkomstige, grondstof.

Farmaceut Leadiant heeft kritiek op het besluit van de Inspectie, omdat het toestaan van het op "kleine schaal" maken van medicijnen via magistrale bereiding een ondermijning zou zijn van het systeem dat is opgezet voor weesgeneesmiddelen.

Leadiant vindt dat met name de zorgverzekeraars de pogingen van het bedrijf om te onderhandelen over een oplossing voor de gerezen problemen afhouden.

STER Reclame