AMC zet farmaceut buitenspel met eigen medicijn

Aangepast
Een apothekersassistente vult de capsules met het medicijn NOS
Geschreven door
Rinke van den Brink
Redacteur gezondheidszorg

Een wereldprimeur in de strijd tegen zeer dure geneesmiddelen. De apotheek van het AMC in Amsterdam gaat een medicijn maken tegen een zeldzame ziekte en de zorgverzekeraars gaan dat vergoeden. Het bestaande, identieke middel van farmaceut Leadiant wordt niet langer vergoed na een drastische prijsverhoging. Het gaat om CDCA dat al tientallen jaren in gebruik is voor de behandeling van patiënten met de erfelijke stofwisselingsziekte CTX.

Sinds juni vorig jaar is de prijs van het middel van Leadiant fors gestegen, met minstens 120.000 euro per patiënt per jaar. Tot 1 april van dit jaar is dat bedrag betaald door de verzekeraars, maar intussen was het AMC wel al begonnen met de voorbereidingen voor de eigen bereiding van precies hetzelfde medicijn.

Er geldt de regel dat dit soort magistrale bereidingen (geneesmiddelen gemaakt in apotheken) alleen wordt vergoed als er geen alternatief op de markt was. Nu dat er wel is, zullen verzekeraars het medicijn van het AMC gewoon vergoeden. De kosten bedragen 20.000 tot 25.000 euro, aanzienlijk minder dan het tarief van Leadiant, zo'n 200.000 euro.

Het is voor het eerst dat wordt besloten om de veel goedkopere magistrale bereiding van een medicijn te vergoeden en het middel van de farmaceut niet. En dat gebeurt expliciet omdat zij de door Leadiant gevraagde prijs voor CDCA ongefundeerd hoog vinden.

Deze browser wordt niet ondersteund voor het spelen van video. Update uw browser naar Internet Explorer 10 of hoger om video af te kunnen spelen.

Wereldprimeur: AMC zet farmaceut buitenspel met medicijn

Proces op komst?

Hoogleraar Carla Hollak, samen met AMC-apotheker Marleen Kemper een van de initiatiefnemers van de magistrale bereiding van CDCA, acht het niet onwaarschijnlijk dat Leadiant stappen gaat zetten om de magistrale bereiding tegen te houden. "Maar ik denk dat het mag zoals we het nu georganiseerd hebben", zegt Hollak.

In Nederland worden vijftig patiënten met CTX behandeld. Het AMC begon met de magistrale bereiding van CDCA om ervoor te zorgen dat het medicijn beschikbaar blijft voor patiënten.

De beschikbaarheid ervan was in gevaar gekomen door de volgens Hollak "absurde prijsverhoging". De Italiaanse farmaceut Leadiant voerde die door zonder veel wezenlijks toe te voegen aan het al tientallen jaren bestaande medicijn. Het bedrijf deed een literatuurstudie en een studie met bestaande patiëntengegevens uit Nederland en Italië.

Wat er nu gebeurt met CDCA vind ik misbruik maken van de regelgeving rond weesgeneesmiddelen. Iets anders kan ik er niet van maken.

Hoogleraar Carla Hollak

Het bedrijf registreerde het betreffende middel CDCA in de tweede helft van 2017 bij de Europese Geneesmiddelen Autoriteit (EMA) als weesgeneesmiddel. Dat is een categorie medicijnen tegen zeldzame ziekten zoals CTX, waarvoor in Europa bijzondere bepalingen gelden.

De weesgeneesmiddelenstatus verzekert een farmaceut er tien jaar van dat andere farmaceuten zijn product niet mogen namaken en werkt daardoor als een soort patent. Tegelijk met het aanvragen van de weesgeneesmiddelenstatus verhoogde Leadiant de prijs van het middel dus met vele tienduizenden euro's,

De geschiedenis van het middel:

Al meer dan veertig jaar geleden bleek CDCA (chenodeoxycholzuur) een werkzaam middel voor patiënten met de erfelijke stofwisselingsziekte CTX (cerebrotendineuze xantomatose). Het was geregistreerd voor de behandeling van galstenen. Destijds kostte CDCA tussen de 300 en 500 euro per patiënt per jaar. In 2009 werd het middel in Nederland uit de handel genomen. Sindsdien wordt het via de internationale apotheek in Venlo uit Duitsland gehaald. Daar werd het door de Italiaanse farmaceut Sigma-tau op de markt gebracht als Xenbilox. De prijs van het middel steeg door de jaren heen naar uiteindelijk zo'n 40.000 euro per patiënt per jaar in 2017 toen het in Duitsland van de markt gehaald werd. Sigma-tau is in 2017 Leadiant geworden en daarna heeft het bedrijf een zogeheten weesgeneesmiddelen-status voor het al lang bestaande middel aangevraagd. En daar is een prijs aan gekoppeld van tussen de 170.000 en 220.000 euro per patiënt per jaar. Het overgrote deel daarvan wordt besteed aan de dure grondstof, uit China. Het bedrijf daar is uit-en-te-na gecontroleerd op de kwaliteit van zijn product. Het wordt bovendien ook in een Europees laboratorium op kwaliteit gecontroleerd.

Zorgverzekeraars hebben CDCA, dat niet officieel geregistreerd was als middel tegen de stofwisselingsziekte, jaren uit coulance vergoed. Op 1 april van dit jaar zijn ze daarmee dus gestopt vanwege de extreme prijsverhoging door Leadiant, en wordt de magistrale bereiding van het medicijn door het AMC vergoed.

"De patiënten kloppen elk individueel bij onze apotheek aan en vragen of de AMC-apotheek het middel voor ze wil maken", zegt apotheker Marleen Kemper uit. "Het middel wordt dan voor die ene patiënt gemaakt. Dat is de definitie van magistrale bereiding. We gaan niet doorleveren aan andere apotheken, het gaat steeds over individuele patiënten."

Ze benadrukt dat het er niet om gaat om allerlei medicijnen gewoon te gaan namaken. "Fabrikanten moeten niet elke prikkel om innovatieve geneesmiddelen te ontwikkelen kwijtraken", vult hoogleraar Hollak aan. "Sommige middelen betekenen echt een enorme innovatie en daar zijn grote investeringen voor nodig. Maar wat er nu gebeurt met CDCA vind ik misbruik maken van de regelgeving rond weesgeneesmiddelen. Iets anders kan ik er niet van maken."

Kemper vertelt dat de bereiding van CDCA niet zo moeilijk is, als je goed getraind bent in je vak en er de faciliteiten voor hebt. "Het is niet de meest ingewikkelde bereiding die we maken, maar je moet wel veel regelen voor je het kunt doen om ervoor te zorgen dat je altijd dezelfde kwaliteit levert."

De 6-jarige Julie heeft CTX en gaat nu het goedkopere middel van het AMC gebruiken. In deze video doen haar ouders hun verhaal:

Deze browser wordt niet ondersteund voor het spelen van video. Update uw browser naar Internet Explorer 10 of hoger om video af te kunnen spelen.

'Zonder medicijnen wordt ze heel ziek'

De vijftig patiënten met CTX zijn volstrekt afhankelijk van hun medicijn. Ze missen een enzym waardoor het omzetten van cholesterol in galzuren niet goed verloopt. Daardoor ontstaan ophopingen van stoffen die giftig zijn voor het lichaam.

De ziekteverschijnselen zijn heftig: vroegtijdige staar aan beide ogen, vetgezwellen in pezen en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel zoals gedragsstoornissen, dementie, bewegingsstoornissen en epilepsie. Meestal treden die ziekten na het tiende levensjaar op. Jonge patiënten hebben vaak ook chronische diarree.

Als de patiënten ouder worden, worden de ziekteverschijnselen erger. Het stellen van de juiste diagnose is soms moeilijk. Als dat tijdig gebeurt, is het mogelijk ziektesymptomen te voorkomen of deels om te keren. Zonder behandeling met CDCA overlijden patiënten vervroegd.

Expertisecentrum

Het AMC behandelt zelf twee patiënten met CTX. Het landelijk Nederlandse expertisecentrum voor de ziekte is in Nijmegen gevestigd in het CWZ (Canisius Wilhelmina Ziekenhuis). Dat ziekenhuis houdt zich niet bezig met magistrale bereidingen.

Patiënten van het CWZ en van andere ziekenhuizen kunnen een behandelrelatie aangaan met de AMC-apotheek. Daarna kunnen artsen recepten sturen naar de AMC-apotheek en wordt CDCA gemaakt en krijgen de patiënten het middel.

Het AMC is al jaren bezig met de problemen rond dure geneesmiddelen en daarom steunt ook de top van het ziekenhuis deze aanpak.

In een reactie die ruim na het gevraagde tijdstip binnenkwam gaat Leadiant niet in op de vraag naar het waarom van de prijsverhoging. Het bedrijf zegt bij het Zorginstituut een aanvraag te hebben ingediend voor vergoeding van zijn medicijn uit de basisverzekering en volgt het initiatief van het AMC met belangstelling. Zorgverzekeraars Nederland wil geen commentaar geven. De koepelorganisatie wijst terug naar de individuele zorgverzekeraars. Die juichen het initiatief toe, maar willen verder niet reageren.

STER Reclame