Amsterdam UMC krijgt miljoenen om medicijnen tegen zeldzame ziekten te maken

Het Amsterdam UMC krijgt vijf miljoen euro van de Vriendenloterij om geneesmiddelen te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame ziekten. Het gaat om medicijnen die bij farmaceutische bedrijven tonnen per patiënt per jaar kunnen kosten.

Vorig jaar had het ziekenhuis een wereldprimeur. Er werd een veel goedkopere variant nagemaakt van een medicijn tegen een erfelijke stofwisselingsziekte. Fabrikant Leadiant verhoogde de prijs van het beschikbare middel CDCA in korte tijd naar 200.000 euro, terwijl de ziekenhuisapotheek het voor circa 20.000 euro kan maken. De zorgverzekeraars waren er blij mee en gingen het ook vergoeden.

Knelpunten

Het ziekenhuis is erg blij met de gift. "Het is zo dat sommige geneesmiddelen ongelooflijk duur zijn, waardoor ook de beschikbaarheid in het gedrang kan komen", zegt hoogleraar Carla Hollak. Ze is gespecialiseerd in erfelijke stofwisselingsziekten. "We kunnen met eigen bereidingen de prijs naar beneden krijgen en zo de beschikbaarheid verbeteren. Dat we geld krijgen om dit soort projecten vanuit de academie van de grond te trekken, is uniek".

Met het nieuwe geld willen ze meer middelen ontwikkelen, maar het wordt ook gebruikt om te onderzoeken waarom bepaalde geneesmiddelen niet beschikbaar zijn voor de patiënten.

Hoogleraar Hollak: "We willen enerzijds geneesmiddelen zelf bereiden en nieuwe geneesmiddelen ontwikkelen. Daarnaast willen we ook kijken naar de knelpunten in het systeem: waarom zijn bepaalde geneesmiddelen niet beschikbaar voor onze patiënten?" Dit moet leiden tot het vinden van goed werkende voorbeelden.