Duur medicijn tegen spierziekte SMA toch in basispakket voor kinderen

Goed nieuws voor ongeveer tachtig jonge kinderen met de spierziekte SMA: het medicijn Spinraza komt per 1 augustus in het basispakket. Minister Bruins voor Medische Zorg heeft een akkoord bereikt met fabrikant Biogen, waardoor het voor een "aanvaardbare prijs" kan.

Biogen vraagt voor de behandeling met het middel Spinraza een half miljoen euro per patiënt in het eerste jaar van behandeling (zes injecties) en daarna een kwart miljoen euro per jaar (drie injecties). Het Zorginstituut Nederland oordeelde in januari dat die prijs te hoog was. Bruins is toen in onderhandeling gegaan met Biogen. De uitkomst van die onderhandelingen blijft geheim.

Baby's

Spinraza wordt alleen vergoed als het middel volgens het Zorginstituut bewezen effectief is. Dat geldt voor kinderen met SMA tot 9,5 jaar oud. Ook baby's zonder symptomen maar met de genetische afwijking die SMA veroorzaakt, komen in aanmerking.

Naar de werking van het middel bij patiënten boven de 9,5 jaar is onvoldoende onderzoek gedaan. In Nederland hebben ongeveer 350 mensen boven die leeftijdsgrens SMA. Voor hen wordt wel gekeken of ze onder voorwaarden in aanmerking kunnen komen voor "potentieel veelbelovende behandelingen".

Verlamming

De erfelijke ziekte leidt ertoe dat de spieren steeds zwakker en dunner worden. Dit kan totale verlamming tot gevolg hebben. De ziekte ontstaat doordat het lichaam een eiwit dat zenuwcellen aanstuurt te weinig aanmaakt. Spinraza stimuleert het lichaam om een variant van dit ontbrekende eiwit aan te maken.

Als patiënten bepaalde functies verliezen, krijgen zij die niet meer terug. Het medicijn kan ervoor zorgen dat de ziekte een halt wordt toegeroepen. Een alternatief voor het middel is er niet.