Zorginstituut: medicijn tegen spierziekte te duur voor vergoeding

Aangepast
Spinraza, het medicijn tegen de ernstige spierziekte SMA Biogen

Het medicijn Spinraza komt niet in het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut vindt het middel tegen de zeldzame spierziekte SMA te duur. Volgens het Zorginstituut moet de prijs van Spinraza met 85 procent omlaag voor het in het basispakket opgenomen kan worden. Hiermee handhaaft het bestuur van het instituut het voorlopige advies dat op 26 januari in een hoorzitting besproken werd.

Minister Bruins voor Medische Zorg gaat samen met België onderhandelen met fabrikant Biogen om tot een aanvaardbare prijs voor Spinraza te komen. De minister hoopt voor eind april tot een akkoord te komen.

In Nederland hebben zo'n 450 mensen Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Het medicijn ertegen kost 250.000 euro per patiënt per jaar. In het eerste jaar is dat zelfs ongeveer het dubbele. Dat is fors meer dan het maximumbedrag dat het Zorginstituut normaliter voor aandoeningen met de hoogste ziektelast hanteert. Bovendien zegt het instituut dat de fabrikant niet kan aangeven waar de hoge prijs van het middel op gebaseerd is.

Onder twaalf

Het Zorginstituut acht bewezen dat het middel werkzaam is bij kinderen onder de twaalf jaar. Het instituut gaat ervan uit dat er in 2020 104 patiënten zijn in deze categorie. Opname van Spinraza in het basispakket tegen de huidige vraagprijs zou dan ruim dertig miljoen euro per jaar kosten.

Patiënten verliezen door de ziekte bepaalde functies. De erfelijke ziekte leidt ertoe dat de spieren steeds zwakker en dunner worden. Dit kan totale verlamming tot gevolg hebben. De ziekte ontstaat doordat het lichaam een eiwit dat zenuwcellen aanstuurt te weinig aanmaakt. Spinraza stimuleert het lichaam om een variant van dit ontbrekende eiwit aan te maken.

Als patiënten bepaalde functies verliezen, krijgen zij die niet meer terug. Het medicijn kan ervoor zorgen dat de ziekte een halt wordt toegeroepen. Een alternatief voor het middel is er niet. Naar de werking van het middel bij de ongeveer 350 patiënten boven de twaalf jaar is tot op heden onvoldoende onderzoek gedaan.

Thijs, een vijfjarig SMA-patiëntje Martijn Bink/NOS

Dertig baby's met de meest ernstige vorm, SMA type 1, krijgen op dit moment Spinraza op kosten van fabrikant Biogen. Daarnaast bereikte het ministerie van Volksgezondheid in december een akkoord met de fabrikant over de voorlopige vergoeding van het middel voor nog zo'n dertig kinderen. Die hebben SMA type 2 of 3a, maar konden niet langer wachten op behandeling.

Die regeling geldt tot 1 mei, wat daarna gebeurt is nog niet bekend. Femke Steenbergen, moeder van de vijfjarige Thijs die SMA heeft, reageert geschokt: "Ze kunnen het echt niet maken om hier na 1 mei ineens mee te stoppen." Ze verwacht dan ook dat dit niet zal gebeuren. "Anders zou dat een grote rel worden."