Uniek spierziekten-onderzoek in Maastricht: test met eigen stamcellen gestart

Een belangrijke stap in het onderzoek naar de behandeling van spierziekten: specialisten van een consortium onder leiding van Maastricht University zijn gestart met een test om patiënten te behandelen met hun eigen gezonde stamcellen. Die trials met eigen stamcellen zijn uniek in de wereld.

De methode biedt hoop voor talloze mensen die aan verlies van spiermassa lijden, bijvoorbeeld door kanker of veroudering, maar niet alle spierziekten zijn behandelbaar. Want er moeten wel stamcellen te vinden zijn die gezond of reparabel zijn, legt hoogleraar genoomanalyse Bert Smeets uit in het NOS Radio 1 Journaal.

Gisteren kreeg de eerste van twee patiënten met een erfelijke spieraandoening gezonde spierstamcellen toegediend. Miljoenen stamcellen zijn buiten het lichaam opgekweekt en worden tijdens de klinische trials in de bloedbaan gebracht om de spieraanmaak een boost geven. "Een boost met gezonde stamcellen die gezonde spierweefsels maken", verheldert Smeets. "Maar de stamcellen versmelten zich ook met de bestaande spiervezels. Dus we kunnen zo ook bestaande spieren repareren."

In dit filmpje leggen de onderzoekers uit hoe ze patiënten met de nieuwe behandeling willen helpen:

Het enorme voordeel van het gebruik van eigen stamcellen is dat die niet door het lichaam worden afgestoten, benadrukt de hoogleraar. Bij donorcellen van andere mensen gebeurt dat wel. "Als je de afstoting van donorcellen wilt onderdrukken, moet je onderdrukkende stoffen gebruiken. En die stoffen remmen ook de innesteling van de stamcel in de spier. Dus die hebben ook een negatief effect op de therapie zelf."

De test is gisteren gestart met het onderbeen van een vrouwelijke patiënt. "We vergelijken het met het andere been om te zien of het effect heeft."

Om te kunnen zien of de ingebrachte stamcellen daadwerkelijk doen wat ze moeten doen, moeten ze wel zichtbaar zijn in het spierbiopt, een stukje spierweefsel dat uit de spier wordt genomen voor onderzoek. "Omdat het lichaamseigen cellen zijn, zijn ze niet precies te onderscheiden van de cellen die ze al heeft, dus we geven ze een kleurtje mee." Zo is onder de microscoop te zien hoeveel van de nieuwe stamcellen in de spier zijn aangekomen.

Een van de medefinanciers van het onderzoek is Stichting voor Sara. Die werd in 2016 opgericht door de ouders van de nu 7-jarige Sara om geld in te zamelen voor onderzoek naar de spierziekte van hun dochter, die lijdt aan de zeldzame spierziekte MDC1A.

Genetisch defect

Sara zelf kan echter nog niet behandeld worden met de nieuwe stamceltherapie. Ze heeft een genetisch defect in haar stamcellen "waardoor we het niet kunnen doen op de manier waarop we het nu doen".

Het defect moet eerst gecorrigeerd worden. "Daar zijn we ook mee bezig. We maken er vorderingen mee maar we zijn nog niet op het punt dat we dat zouden kunnen doen."

Voor sommige andere spierziekten, zoals ALS, is het nog ingewikkelder. Want niet altijd is duidelijk waar of hoe het genetische defect precies wordt veroorzaakt. Smeets: "Bij ziektes waarbij het een beetje onduidelijk is waar het effect vandaan komt en hoe je het moet repareren, wordt het wat lastiger, want je moet wel weten dat de cellen die je teruggeeft, gezond zijn. Dus bij ALS zal dat wat moeilijker zijn, omdat je dan niet precies weet hoe je ze gezond zou kunnen maken."

Intussen hopen de onderzoekers dat de studie die nu loopt wel belangrijke informatie oplevert over de werking van de behandeling. "De doses, hoeveel cellen naar de spieren gaan, hoe je de cellen kan opkweken op een veilige manier, dat is allemaal al winst."