Novartis stemt in met betaling Zolgensma op basis van behandelresultaten
Farmaceut Novartis wil afspraken maken over vergoeding van het peperdure medicijn Zolgensma op basis van daadwerkelijke behandelresultaten. Het bedrijf staat ook open voor afspraken over gespreide betaling.
Het medicijn, dat volgens Novartis 1,9 miljoen euro per behandeling moet kosten, zou jaarlijks kunnen worden gebruikt voor de acht à tien kinderen in Nederland die zonder behandeling zouden overlijden aan een zware vorm van de spierziekte SMA.
"Wij staan open voor onderhandelingen met de overheid om een resultaatsgebonden vergoedingssysteem af te spreken", zegt Karel Fol, Country manager Benelux van Novartis Gene Therapies.
"Op basis van objectieve criteria die omschrijven wat de behandelresultaten van een patiënt moeten zijn. Daar moet dan een bepaalde vergoeding tegenover staan. De maatschappij hoeft alleen te betalen wanneer er inderdaad goede resultaten behaald worden met de behandeling."
Voorwaarden
Met die stellingname vervult Novartis één van de twee voorwaarden die het Zorginstituut Nederland vandaag heeft gesteld aan vergoeding van Zolgensma uit de basisverzekering.
Het Zorginstituut adviseert minister Tamara van Ark voor Medische Zorg om de dat te doen mits de vergoeding afhankelijk wordt van werkelijk behaalde behandelresultaten én de vraagprijs wordt gehalveerd.
Over prijsverlaging laat Fol zich niet uit. "De onderhandelingen moeten nog beginnen", zegt hij, "waarschijnlijk met drie landen tegelijk, elk met hun eigen inzichten. Ik kan daar nu onmogelijk iets over zeggen."
Het Zorginstituut heeft Zolgensma beoordeeld samen met zusterinstituten uit België en Ierland en adviseert de minister om ook de prijsonderhandelingen gezamenlijk te doen.
Gentherapie
Novartis' gentherapie tegen de ernstigste vorm van de erfelijke spierziekte SMA moet 1,9 miljoen euro kosten voor een eenmalige behandeling.
"Het is erg belangrijk dat er nu therapieën beschikbaar komen voor kinderen met heel ernstige spierziekten", zegt neuroloog Ludo van der Pol van het Expertisecentrum SMA in het UMC Utrecht.
"De gentherapie werkt in op het erfelijk materiaal en brengt de stukjes ontbrekend erfelijk materiaal die de ziekte veroorzaken terug in de zieke zenuw- of spiercellen."
Andere toekomst
"Die middelen gaan de toekomst van kinderen met SMA danig veranderen", zegt Van der Pol. "We verwachten dat de heel ernstige beperkingen die de kinderen nu hebben, in de toekomst veel minder zullen zijn. Misschien verdwijnen ze zelfs wel helemaal. Als we maar vroeg genoeg beginnen met de behandeling, dan zijn de effecten heel erg groot."
De middelen kunnen dan niet alleen overlijden op jonge leeftijd voorkomen, maar er ook voor zorgen dat kinderen zich kunnen ontwikkelen. "Dat ze leren zitten of lopen, als je maar vroeg genoeg begint. Dat zouden ze anders nooit hebben geleerd."
Onzekerheden
"We zitten in een uitzonderlijke situatie", zegt Sjaak Wijma, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut. "Het is echt een veelbelovend middel."
Novartis claimt dat een eenmalige behandeling met Zolgensma volstaat. Maar de paar kleine studies die zijn uitgevoerd hebben relatief kort gelopen. Het moet dus nog blijken of na tien jaar niet toch opnieuw een behandeling nodig is. Verder is nog niet helemaal duidelijk of patiëntjes niet ook blijvend andere (dure) medicijnen moeten gebruiken.
"Wij willen Zolgensma het voordeel van de twijfel geven", zegt Wijma, "maar niet tegen elke prijs. De fabrikant heeft die hoge prijs ook niet goed verklaard. De samenleving wil dit medicijn als het zijn belofte waarmaakt. Het lijkt ziekte te kunnen voorkomen, dat maakt het heel bijzonder."
Waarom 1,9 miljoen?
Ook Fol verklaart de hoge prijs niet echt. "De behoefte aan het medicijn, de waarde die het voor patiënten en hun familie heeft, de kosten om het te maken, die bepalen de prijs."
Hij wijst er ook op dat Spinraza, het andere (dure) medicijn tegen SMA, levenslang gebruikt moet worden. En Zolgensma maar één keer.
"Volgens onze berekeningen is het na zeven jaar kosteneffectief. Er zijn in Nederland elk jaar acht tot tien patiënten. De impact op de totale uitgaven aan geneesmiddelen is dus niet zo groot." De totale uitgaven aan medicijnen bedragen bijna 6,5 miljard euro.
Afwijkende normen
Juist omdat Zolgensma zo'n bijzonder middel is, hanteert het Zorginstituut andere normen dan gebruikelijk bij de beoordeling van de kosteneffectiviteit van medicijnen. Eigenlijk zou de prijs met 90 procent omlaag moeten.
"Gezien het vernieuwende en veelbelovende karakter van het middel vinden we het voldoende als de prijs 50 procent daalt. Dan is het financiële risico eerlijk verdeeld tussen de samenleving en de fabrikant."
Wijma wil niet dat "deze kans aan de samenleving voorbij gaat", zegt hij. "Je kan betaling spreiden over de tijd. En na maximaal vijf jaar beoordeel je de werkzaamheid opnieuw. Dan kun je de werkelijke effectiviteit al veel beter vaststellen."
