'Duurste medicijn ter wereld' voorlopig niet vergoed
Zolgensma, een effectief medicijn voor een zeldzame spierziekte die veelal jonge kinderen treft, kan alleen in de basisverzekering komen als de prijs met de helft omlaag gaat. Bovendien moet farmaceut Novartis instemmen met vergoeding op basis van daadwerkelijke behandelresultaten, vindt het Zorginstituut Nederland, de belangrijkste adviseur van de minister op dit gebied.
Het medicijn, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld, lijkt een doorbraak bij de behandeling van de ernstigste vorm van de zeldzame aandoening spinale spieratrofie (Spinale Musculaire Atrofie, SMA). Maar het Zorginstituut vindt 1,9 miljoen euro voor een eenmalige behandeling toch niet gerechtvaardigd.
Jaarlijks komen er acht tot tien heel jonge kinderen in aanmerking voor Zolgensma. Het Zorginstituut schat de totale kosten op zo'n 11 miljoen euro per jaar (na de gevraagde prijsverlaging).
In een persbericht schrijft het Zorginstituut dat het in een spagaat zit. Zolgensma is zeker effectief, maar het is onzeker of één behandeling inderdaad volstaat of dat het middel op langere termijn zijn werking (gedeeltelijk) verliest. Daarom blijven de behandelend artsen van het expertisecentrum SMA in het UMC Utrecht de komende jaren gegevens verzamelen in het SMA-register dat zij beheren.
Minister Van Ark voor Medische Zorg zou samen met België en Ierland prijsonderhandelingen moeten starten met farmaceut Novartis. Het Zorginstituut heeft Zolgensma ook samen met de zusterorganisaties in die landen beoordeeld. Als Novartis instemt met de eisen van het Zorginstituut kan Zolgensma toch worden opgenomen in basisverzekering.
'Veelbelovend'
In de aanbiedingsbrief van het advies noemt de bestuursvoorzitter van het Zorginstituut Zolgensma "een innovatieve, veelbelovende eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van de ziekte en voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Deze gentherapie is van groot belang voor de behandeling van een levensbedreigende ziekte."
Het is bijzonder dat een medicijn de oorzaak van een ziekte wegneemt. Antibiotica en sommige kankermedicijnen doen dat bijvoorbeeld ook, maar veruit de meeste medicijnen bestrijden uitsluitend ziektesymptomen.
Er is nog maar weinig onderzoek naar de werking van Zolgensma, maar de beperkte onderzoeksresultaten worden gezien als heel hoopgevend.
Paar kleine studies
Van 22 baby's die in de STRIVE-US studie Zolgensma kregen, waren er twintig na veertien maanden nog in leven en ademden ze zonder een permanent beademingsapparaat. Zonder medicatie zou maar een kwart van de baby's overleven zonder permanente beademing.
Bovendien konden veertien van de baby's na anderhalf jaar dertig seconden zelfstandig zitten, iets dat nooit vertoond is bij onbehandelde patiëntjes met ernstige SMA.
Alle 29 kinderen uit een andere studie die het medicijn al kregen voor ze symptomen vertoonden, leven nog en ademen zelfstandig, een deel van de patiëntjes kon zelfstandig zitten of zelfs staan en lopen.
Symptoomloze baby's zijn op te sporen door te kijken of andere kinderen van dezelfde ouders SMA hebben. In oktober 2022 gaat de SMA-screening via de hielprik van start.
Gespreide betaling
Naast een halvering van de prijs vindt het Zorginstituut ook dat Novartis alleen betaald moeten worden als Zolgensma doet wat het belooft. Daarvoor wordt gekeken of kinderen kunnen overleven zonder beademing en "motorische mijlpalen" halen, zoals zelfstandig zitten.
De betaling zou dan gespreid in de tijd moeten plaatsvinden. Na vijf jaar zou opnieuw moeten worden gekeken of Zolgensma zijn belofte waarmaakt.
