Spotgoedkope variant van Pompe-medicijn

Van een van de duurste medicijnen die worden vergoed, kan mogelijk een goedkope variant worden geproduceerd. Wetenschappers zijn erin geslaagd het medicijn tegen de ziekte van Pompe, een erfelijke spierziekte, na te maken. En dat middel is veel goedkoper dan het huidige medicijn, zegt Huub Schellekens, hoogleraar Farmaceutische Biotechnologie aan de Universiteit Utrecht.

Het originele medicijn (Myozyme) kost per patiënt 400.000 tot maximaal 700.000 euro per jaar. Het nieuwe middel kost slechts 4000 euro per patiënt per jaar, meldt het onderzoeksprogramma Argos op NPO Radio 1.

Nagemaakt

Twee jaar geleden was er een discussie of het dure medicijn nog wel moest worden vergoed. Toen is besloten dat nog wel te doen. Naar aanleiding van die discussie wilde Schellekens met zijn studenten bewijzen dat het veel goedkoper kan, zegt Argos-eindredacteur Van den Bosch.

De hoogleraar heeft bekeken uit welke bestanddelen het medicijn bestaat en het vervolgens nagemaakt. Maar voordat het aan Pompe-patiënten kan worden gegeven, moet het eerst nog volop worden getest.

Apothekers

Schellekens is van plan om het recept en de basisgrondstof aan apothekers te geven, zodat die het middel voor hun eigen patiënten kunnen maken. Dat mag pas in 2016, wanneer het patent van fabrikant Genzyme is afgelopen.

Genzyme zegt dat het 1,3 miljard euro heeft gekost om het medicijn te ontwikkelen. Volgens de farmaceut is de productie van het middel complex en kunnen niet alle apothekers dat zelf maken.

Nederland telt ongeveer honderd mensen die aan Pompe lijden.