De ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry is een erfelijke aandoening die er voor zorgt dat het lichaam niet voldoende alfa-galactosidase A kan aanmaken. Het is een progressieve aandoening. De ziekte verergert in de loop van de tijd en kan dan levensbedreigend worden door ernstige complicaties als nierfalen, hartklachten en beroerten.

In Nederland hebben ongeveer 400 mensen de ziekte van Fabry. Circa zestig van hen krijgen enzymtherapie. Eens in de twee weken krijgen ze in het AMC per infuus Replagal of Fabrazyme toegediend dat de verergering van de ziekte helpt te vertragen. Die enzymtherapie kost jaarlijks per patiënt ongeveer 200.000 euro. Voor de hele groep patiënten bedragen de kosten 11 miljoen euro.

In het conceptadvies erkent het College voor Zorgverzekeringen dat het medicijn wel degelijk werkt. Maar het is te duur voor wat het doet. Daarom lijkt het erop dat het CVZ de minister zal adviseren om "de toepassing van agalsidase alfa en beta voor de indicatie ziekte van Fabry uit te sluiten van het te verzekeren pakket. Het doorslaggevende argument is de buitengewoon ongunstige kosteneffectiviteit".