'Nieuw medicijn taaislijmziekte alleen vergoeden als prijs 75 procent zakt'
Het Zorginstituut Nederland adviseert minister Van Ark (Medische Zorg) om een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte niet toe te laten tot het basispakket. De prijs die de Amerikaanse farmaceut Vertex voor het middel vraagt is volgens het Zorginstituut veel te hoog.
Het Zorginstituut schat dat de totale kosten op kunnen lopen tot ruim 150 miljoen euro per jaar voor alle patiënten met taaislijmziekte en dat vindt het veel te hoog. Kaftrio, zoals het medicijn heet, moet 75 procent goedkoper worden voor het in aanmerking kan komen voor vergoeding.
Het nieuwe middel is volgens het Zorginstituut wel effectief en betekent een verbetering ten opzichte van de standaardbehandeling, maar de prijs is "onverklaarbaar hoog".
Bovendien is onduidelijk of de gunstige effecten van het middel voor patiënten met taaislijmziekte ook op de langere termijn blijven bestaan. In proeven waarin de werking van Kaftrio is onderzocht, zijn de patiënten 'maar' respectievelijk 40 en 48 weken gevolgd.
Het nieuwe medicijn Kaftrio bevat drie bestanddelen, die ook in andere middelen zitten die worden gemaakt door Vertex. Dat zijn Symkevi, Orkambi en Kalydeco. Het zijn allemaal zogeheten CFTR-modulatoren, middelen die inwerken op het CFTR-gen dat een centrale rol speelt bij taaislijmziekte.
Het Zorginstituut redeneert dat Kaftrio een doorontwikkelde variant is van Symkevi en dat veel van de ontwikkelings- en onderzoekskosten dus al gemaakt waren en vergoed in de prijs. Daarom zou je volgens het instituut mogen verwachten dat de prijs van het nieuwe middel lager is.
Impact op zorgbegroting
De vraagprijs van Kaftrio komt neer op ruim 194.000 euro per patiënt per jaar. Er zijn ongeveer 1400 patiënten met taaislijmziekte in Nederland. Het Zorginstituut schat dat de totale kosten daarmee op kunnen lopen tot 156 miljoen euro per jaar.
Daarbij is er rekening mee gehouden dat niet alle patiënten Kaftrio zullen gaan gebruiken en dat ook niet iedereen volledig therapietrouw is.
Daar staat tegenover dat fabrikant Vertex in 2021 denkt met twee nieuwe indicaties te komen waarbij Kaftrio voorgeschreven kan worden, met samen 300 patiënten. Ook na dit jaar komen er nog indicatie-uitbreidingen bij waardoor de impact van het nieuwe middel op het zorgbudget nog verder zou toenemen.
Onderhandelen
Het Zorginstituut adviseert de minister dan ook om prijsonderhandelingen te starten om tot een prijsverlaging van Kaftrio van minstens 75 procent te komen.
Verder zou de minister nieuwe prijsafspraken moeten maken over alle CFTR-modulatoren, bij voorkeur in Europees verband. Op die manier zou volgens het Zorginstituut een eind gemaakt kunnen worden aan de praktijk dat Vertex voor elke stap die het zet opnieuw de hoofdprijs vraagt.
