Als ze er baat bij hebben krijgen patiënten 'herontdekte' medicijnen vergoed
Soms helpen kankermedicijnen tegen meer soorten kanker dan waarvoor ze ontwikkeld en geregistreerd zijn. Ze worden echter alleen vergoed voor de behandeling van de vorm van kanker waarvoor ze goedgekeurd zijn. Patiënten met andere kankertypes hebben dus geen toegang tot een medicijn waar ze mogelijk wel baat bij hebben. Artsen, farmaceuten, zorgverzekeraars en het Zorginstituut hebben daar nu een oplossing voor bedacht die ze in een studie met patiënten gaan uitproberen.
In een onderzoek worden 130 patiënten uit Nederlandse ziekenhuizen met allerlei soorten kanker opgenomen. De overeenkomst tussen hen is dat hun tumoren allemaal dezelfde zeldzame genetische eigenschap hebben, namelijk een MSI-profiel. Dat betekent dat de tumor heel veel fouten in het dna heeft.
De patiënten worden in de studie behandeld met de immunotherapie nivolumab. Dat middel moet het eigen immuunsysteem aanjagen. De farmaceut betaalt het dure medicijn in deze onderzoeksfase van zestien weken. Daarna gaan de zorgverzekeraars de kosten van de behandeling betalen voor alle patiënten bij wie na zestien weken blijkt dat ze er baat bij hebben. Los van de vraag of het gebruikte middel officieel bedoeld is voor de kanker die ze hebben.
Lopende studie
Het onderzoek maakt deel uit van een lopende studie, de DRUP-studie. In een eerdere fase daarvan, een onderzoek onder 24 patiënten, bleken twee op de drie kankerpatiënten met zo'n zeldzame tumor goed te reageren op het medicijn. Daarbij maakte het niet uit of het om een MSI-tumor in de dikke of dunne darm ging of bijvoorbeeld een MSI-tumor in het baarmoederslijmvlies.
MSI-profielen komen in alle tumorsoorten voor, maar het vaakst bij de verschillende typen darmkanker. Ongeveer 5 procent van alle darmkankerpatiënten heeft een MSI-tumor. Voor alle kankerpatiënten ligt dat aandeel op 2 procent.
Het mooie onderzoeksresultaat confronteerde de wetenschappers hardhandig met de vraag: wat nu? Omdat nivolumab niet geregistreerd is voor de behandeling van darmkanker of baarmoederslijmvlieskanker, wordt het voor de behandeling van die ziekten niet vergoed.
"Dat is de reden dat we met alle betrokkenen rond de tafel zijn gaan zitten", vertelt Emile Voest, internist-oncoloog en medisch directeur van het Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis in Amsterdam. "Om te kijken hoe we kunnen regelen dat patiënten die baat blijken te hebben bij een medicijn, toegang krijgen tot zo'n middel." In de pilotstudie betaalt producent Bristol-Myers Squibb de nivolumab.
Kleine patiëntengroepen
Voest zegt dat we steeds meer te maken zullen krijgen met hele kleine patiëntengroepen voor wie een behandeling op maat gezocht moet worden.
"Die patiëntengroepen zijn te klein om de werkzaamheid van een middel statistisch te onderbouwen, maar we willen mensen ook niet een mogelijk werkend middel onthouden. Met deze nieuwe aanpak betaalt de farmaceut de eerste vier maanden het medicijn. Na die periode kijken we of het werkt bij de patiënt die het krijgt. Als dat zo is gaat de zorgverzekeraar het betalen."
Patiënten blijven intussen meedoen aan het onderzoek. "Zo kunnen we steeds meer data verzamelen. Die kun je gebruiken bij het bepalen van hoe je verder gaat. Net als uitgebreide dna-analyses om straks beter te kunnen voorspellen bij wie het middel gaat werken. We gaan onze studie met nivolumab nu uitbreiden met een vervolgstudie met 130 patiënten in dertig ziekenhuizen. Als die dezelfde resultaten geeft dan kunnen we met alle partijen bepalen of het middel voor meer kankertypes vergoed moet worden."
Goed gereageerd
Een van de deelnemers is Soraya den Boogert. Zij heeft darmkanker en meldde zich net op tijd aan voor de studie met nivolumab. Na haar zijn geen nieuwe patiënten meer opgenomen in het onderzoek. Ze reageerde goed op de behandeling. "Na drie maanden waren mijn tumoren stabiel", vertelt ze.
"Na zes maanden waren die geslonken. Toen stond het weer even stil. Het verliep een beetje trapsgewijs. Intussen zijn ze zo veel kleiner dat twee tumoren niet meer te zien zijn op de scan. Die pikt alleen tumoren van een halve millimeter op. En de derde, de grootste, is de helft kleiner geworden."
Den Boogert blijft deelnemen aan de studie. "Als mijn tumoren stabiel blijven dan zou ik aan het eind van het jaar mogen stoppen met de nivolumab. Maar het hoeft niet. En ik weet niet of ik dat ga doen. Daar ben ik een beetje bang voor. Gelukkig hoef ik het nu nog niet te beslissen." Ze krijgt nu nog eens per maand nivolumab op de dagbehandelingsafdeling. Verder wordt er regelmatig een scan gemaakt om de ontwikkeling van haar tumoren in de gaten te houden.
Grotere studie
Het onderzoek met nivolumab maakt deel uit van een veel grotere studie met meer dan 400 deelnemende patiënten in meer dan dertig ziekenhuizen. In deze DRUP-studie (Drug Rediscovery Protocol) worden 26 bestaande medicijnen getest op hun werking tegen andere kankers dan waarvoor ze eigenlijk bedoeld zijn.