Duur middel tegen spierziekte SMA voorlopig vergoed

Het medicijn Spinraza tegen de spierziekte SMA komt breder beschikbaar. Minister Bruins voor Medische Zorg heeft daarover een akkoord bereikt met de leverancier Biogen.

Spinale Musculaire Atrofie (SMA) is een zeldzame progressieve spierziekte. Spinraza is al beschikbaar voor de behandeling van baby's met SMA type 1, de ernstigste vorm. De kosten daarvan worden vergoed door de leverancier. Door het akkoord zal het nu ook worden vergoed voor kinderen met type 2 en 3A die dringend behandeling nodig hebben.

In de praktijk gaat het om een groep van ongeveer 30 patiënten, vooral kinderen jonger dan vijf jaar. Het UMC in Utrecht bepaalt welke kinderen voor behandeling in aanmerking komen. Omdat het om een intensieve en ingewikkelde methode gaat, beslist het UMC ook over de volgorde waarin de patiënten worden behandeld. Daarbij wordt gekeken naar de ernst en duur van de ziekte.

Op dit moment is er capaciteit voor de behandeling van één patiënt per week. Er wordt hard gewerkt aan de uitbreiding van die capaciteit, laat het UMC weten.

Niet in basisverzekering

In een brief aan de Tweede Kamer schrijft Bruins dat het medicijn duur is. Hij onderhandelt met Biogen over een "aanvaardbare prijs". Het middel kost nu 80.000 euro per injectie. Patiënten hebben er het eerste jaar zes nodig en daarna levenslang drie injecties per jaar.

De minister benadrukt dat het middel niet wordt vergoed uit de basisverzekering, maar dat het om een tijdelijke oplossing gaat tot er een definitief besluit is genomen.

De tijdelijke regeling geldt tot 1 mei. Zorginstituut Nederland brengt begin volgend jaar advies aan de minister uit over definitieve vergoeding.

Spierziekten Nederland, de belangenvereniging voor patiënten en hun familieleden, is blij met het nieuws dat meer patiënten behandeld kunnen worden met Spinraza. "Maar we zijn er nog niet", schrijft de vereniging, die erop wijst dat er nog een grote groep jongeren en volwassenen "met smart" op het medicijn wachten.