Patiënten in de knel door besluit over duur medicijn

Het AMC behandelt elf van de veertien patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom ANP
Geschreven door
Rinke van den Brink
Redacteur gezondheidszorg

Een groep patiënten met een ernstige stofwisselingsziekte dreigt een medicijn waarop ze hun hoop gevestigd hebben niet meer te krijgen. Nu wordt het nog vergoed door de zorgverzekeraar. Dat gebeurt sinds het middel in juni 2014 is toegelaten door het Europese Geneesmiddelen Agentschap EMA.

Het Zorginstituut Nederland (ZIN) nam begin maart in een brief aan minister Schippers het standpunt in dat het middel, elosulfase alfa, niet voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. ZIN vindt de wetenschappelijke onderbouwing van de werkzaamheid van het middel onvoldoende. 

Om dezelfde reden zou het ook niet voorwaardelijk opgenomen moeten worden in de verzekering. Dat betekent dat het middel niet meer vergoed mag worden uit de basisverzekering. Het medicijn is peperduur. Het kost ongeveer een half miljoen euro per patiënt per jaar. 

Zeer zeldzaam

Het gaat om patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom, een zeer zeldzame erfelijke ziekte. Patiënten lijden aan voortschrijdende abnormale vorming en groei van het skelet. De patiënten blijven vaak heel klein en krijgen steeds meer problemen met hun bewegingsapparaat.

Daarnaast hebben ze problemen met hun hart en longen. Hun hersenen zijn niet aangetast. De ziekte leidt tot veel operaties. Het AMC behandelt elf van de veertien patiënten die in Nederland bekend zijn. Frits Wijburg de kinderen, Carla Hollak de volwassenen.

Medicijn voor ernstige stofwisselingsziekte niet meer verstrekt

Opnieuw problemen voor patiënten met een bijzondere ziekte. Het medicijn voor patiënten met een ernstige stofwisselingsziekte wordt namelijk niet meer verstrekt. Het gaat om het medicijn elosulfase alfa. Paul Sanders zocht patiënten op die het medicijn gebruiken.

Onderzoek nodig

De eerste onderzoeksresultaten zijn hoopgevend, maar bewijzen inderdaad nog niet dat het middel effectief is, vinden ook de twee artsen.

"Maar", zegt Carla Hollak, "daarom pleiten wij voor voorwaardelijke toelating, met extra onderzoek. En tegen een lagere prijs zolang nog niet bewezen is dat het middel echt effectief is."

Kritisch

Probleem is dat het EMA het middel in juni 2014 wel heeft toegelaten op de Europese markt. Het agentschap kijkt vooral naar de veiligheid van geneesmiddelen, de effectiviteit ervan wordt veel minder strikt beoordeeld. Als een middel maar iets doet, vindt het EMA het goed, zou je kunnen zeggen.

Volgens Martin van der Graaf van het ZIN registreert het EMA medicijnen soms al in een vroeg stadium omdat de fabrikanten anders afhaken. "Als er eerst tientallen jaren onderzoek nodig zijn, dan is vaak het octrooi al verlopen en dan verdient de fabrikant er niets aan. Dan wil hij het middel eigenlijk niet meer ontwikkelen", zei hij op Radio 1.

Zorginstituut: effect elosulfase alfa te klein om te blijven vergoeden

Een kleine groep patiënten met een ernstige stofwisselingsziekte dreigt een medicijn waarop ze hun hoop gevestigd hebben niet langer meer te krijgen. Dat is het gevolg van een standpunt van het Zorginstituut. U hoort Martin van der Graaf van het Zorginstituut.

Op basis van een onderzoek dat 24 weken heeft geduurd vond het EMA dat het middel voldoende verbetering bij patiënten teweegbracht om het toe te laten. Het Zorginstituut is kritisch over de aanpak van het EMA.

"Een belangrijke beperking van het onderzoek was de duur van 24 weken", schrijft het Zorginstituut in een brief aan de minister. "Die periode is te kort om afremming van de ziekte te kunnen waarnemen, de meest belangrijke uitkomstmaat bij vaststelling van de effectiviteit van elosulfase."

Te vroeg

In het AMC wordt het middel al langer aan een klein aantal patiënten gegeven. Het is nog te vroeg om conclusies te trekken over de werkzaamheid van het middel, vertelt Hollak. "Maar als de minister meegaat in dit standpunt en geen voorwaardelijke toelating wil ondersteunen, dan kunnen we die paar patiënten het middel niet meer geven. Dan zullen we dus nooit weten of elosulfase nu werkt of niet."

Hollak pleit er al jaren voor om dit soort zogenoemde weesgeneesmiddelen, medicijnen tegen heel zeldzame ziekten, pas definitief tot de markt toe te laten na grondig onafhankelijk wetenschappelijk onderzoek naar hun werkzaamheid en na onderhandelingen over de prijs.

Hollak: "Nu wordt een middel toegelaten in de hele Europese Unie. Vervolgens zegt het Zorginstituut: dat gaan we niet doen. Dit soort situaties moet je voorkomen. Snelle beschikbaarheid kan wel als het in een begeleid traject naar de markt wordt gebracht. Dat vereist degelijk, onafhankelijk, EU-breed onderzoek. Tot nu toe is dat voor deze middelen nog niet van de grond gekomen."

Brief

Hollak en haar collega gaan er in een brief aan minister Schippers voor pleiten dat het onderzoek naar de werkzaamheid van elosulfase alfa kan doorgaan. Bijvoorbeeld door met de fabrikant afspraken te maken over een veel lagere prijs van het medicijn voor de duur van het onderzoek. Een definitief besluit over vergoeding van het middel kan worden genomen na dat onafhankelijke onderzoek in het AMC.

In het Verenigd Koninkrijk is na langdurig overleg tussen alle betrokken partijen zo'n overeenkomst gesloten voor tijdelijke toelating voor de duur van het onderzoek. Patiënten kunnen het middel krijgen als ze een reeks voorwaarden accepteren die ertoe kunnen leiden dat de behandeling wordt stopgezet als het middel te weinig effect heeft volgens tevoren opgestelde criteria.

'Onderzoek naar werkzaamheid elosulfase alfa moet doorgaan'

Hollak gaat er in een brief aan minister Schippers voor pleiten dat het onderzoek naar de werkzaamheid van elosulfase alfa kan doorgaan.

STER Reclame