Door redacteuren Rinke van den Brink en Hugo van der Parre

Tweehonderd artsen en onderzoekers gespecialiseerd in het spier- en zenuwstelsel begrijpen niet dat het College voor zorgverzekeringen (CVZ) van plan is de vergoeding te stoppen voor een medicijn tegen de ziekte van Pompe. In een brief aan het CVZ schrijven ze dat ze vrezen voor de toekomst van nieuwe behandelingen van zeldzame spierziekten.

Afgelopen zomer bleek dat het CVZ van plan is om de minister van VWS te adviseren om te stoppen met de vergoeding van heel dure medicijnen voor de ziekten van Pompe en Fabry. Dat stond in twee conceptrapporten die de NOS in handen kreeg. De behandelingen zijn kostbaar - 200.000 tot 700.000 euro per persoon per jaar - maar zouden nauwelijks helpen.

Absoluut onjuist, zeggen de artsen en onderzoekers. Het middel tegen de ziekte van Pompe werkt volgens hen juist heel goed: "Dat deze therapie werkzaam is, lijdt geen enkele twijfel. De effecten van de therapie zijn voor de behandelaars soms ronduit verbluffend".

De specialisten zeggen dan ook niets te begrijpen van de afwegingen van het CVZ. In hun brief schrijven ze dat de "onbetwistbare werkzaamheid van een nieuwe en unieke therapie" blijkbaar "in de ogen van beleidsmakers een onvoldoende criterium is geworden".

Grote gevolgen

Als het voorlopige CVZ-advies wordt opgevolgd, kan dat volgens de artsen grote gevolgen hebben voor het onderzoek naar behandelingen voor dit soort aandoeningen: "Als een middel met een dermate grote werkzaamheid als alglucosidase alfa (de werkzame stof van het Pompe-medicijn, red.) al een dergelijke, in onze ogen onterechte negatieve beoordeling ten deel valt, dan stemt ons dat uitermate zorgelijk. Wij vrezen voor negatieve consequenties voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor meerdere zeldzame spierziekten".

Vrijdag ontvangt het CVZ alle betrokkenen nog een keer om te praten over het conceptbesluit. Dan kunnen patiënten, artsen, medicijnfabrikanten en zorgverzekeraars nog eenmaal hun standpunt over de vergoeding van de medicijnen naar voren brengen. De discussie zal zich naar verwachting toespitsen op de vraag hoe werkzaam de medicijnen zijn.

Een aantal weken daarna zal het CVZ dan met een definitief advies aan de minister komen. Minister Schippers van VWS heeft al laten weten dat zij vindt dat werkzame geneesmiddelen moeten worden vergoed.

STER reclame