Door onze redacteuren Rinke van den Brink en Hugo van der Parre

Directeur Koen De Baets van Orphan Europe wil één ding graag meteen duidelijk maken. Zijn bedrijf is in geen enkel opzicht te vergelijken met andere, veel meer winst gedreven producenten van weesgeneesmiddelen. Dat zijn medicijnen tegen zeldzame ziekten.

'Wij zijn een artisanaal bedrijf waar wereldwijd maar honderdtwintig mensen werken. We richten ons op extreem zeldzame ziekten met wereldwijd maximaal duizend patiënten. Maar soms, zoals in het geval van ons middel CarbaGlu, maar veertig.'

Dat middel, zegt De Baets, is niet hetzelfde als apotheker Lebbink maakt. 'We kopen dezelfde grondstof maar bij ons wordt die net zo lang gezuiverd tot hij helemaal puur is. In Lebbinks middel zat voor zeven procent aan onbekende onzuiverheden. Daarvan weet je niet wat het kan gaan doen. Dat was ons voornaamste punt in ons kort geding tegen Lebbink.'

Lichaamsgewicht

De Baets bezweert dat de prijs van CarbaGlu op dit moment niet omlaag kan. 'We maken dit middel voor veertig patiënten in de hele wereld. Maar we hebben een afspraak gemaakt met de Nederlandse overheid: zodra er meer dan acht patiënten zijn in Nederland die CarbaGlu krijgen, verlagen we de prijs. Op dit moment slikken vijf patiënten het.'

De kosten van de medicijnen voor die patiënten samen bedragen zo'n 400.000 euro per jaar. Naarmate de patiënten ouder en dus zwaarder worden, lopen die kosten op. De dosering van het middel is afhankelijk van het lichaamsgewicht.

Grootste en kleinste

Orphan Europe is wat het aantal weesgeneesmiddelen betreft de wereldwijde marktleider. Het produceert zeven verschillende middelen. De omzet van het bedrijf blijft met vijftig miljoen euro per jaar echter ver achter bij die van andere producenten van weesgeneesmiddelen als Genzyme en Shire. 'In budget zijn we het kleinste bedrijf', zegt De Baets. 'CarbaGlu zorgt voor ongeveer drie miljoen omzet.'

De markt van de weesgeneesmiddelen is helemaal uit het lood, zegt De Baets. 'Een aantal middelen zijn hemeltergend duur. Daarbij kan terecht de vraag gesteld worden of dat niet de helft goedkoper kan.' Hij noemt als voorbeelden de middelen tegen de ziekten van Pompe en Fabry.

Academie

De Baets zegt dat Orphan Europe natuurlijk winst wil maken. 'Dat hebben we nodig om als bedrijf door te kunnen gaan met het ontwikkelen van medicijnen voor ziekten waarvoor nu geen geneesmiddelen bestaat', zegt hij.

'Bovendien hebben wij als enige bedrijf ter wereld in deze sector een academie opgezet waar we artsen trainen in het herkennen van zeldzame ziekten. Het duurt soms tien jaar of langer voor een diagnose gesteld wordt. Dat is meestal heel schadelijk voor patiënten, hoe eerder je er bij bent hoe meer effect middelen hebben.

STER reclame