Nieuwsuur

Revolutionaire genbehandeling tegen leukemie stap dichterbij

Children's Hospital of Philadelphia

Er is hoop voor patiënten met leukemie. In de Verenigde Staten heeft een toetsingscommissie de geneesmiddelenautoriteit geadviseerd om een revolutionaire kankerbehandeling beschikbaar te maken voor iedereen. Met het unanieme advies lijkt goedkeuring van de behandeling een stap dichterbij.

Er wordt bij de therapie gebruik gemaakt van het eigen afweersysteem van patiënten om de kanker te bestrijden. De afweercellen van patiënten worden daarbij uit het lichaam gehaald, genetisch aangepast en weer teruggeplaatst. Het worden daardoor "levende medicijnen" die het immuunsysteem ondersteunen.

De cellen worden voorzien van een speciale antenne waarmee ze de tumorcellen kunnen herkennen en vervolgens om zeep kunnen helpen

Marie José Kersten

Volgens Marie José Kersten, hoogleraar hematologie, is dit een doorbraak. "Dit is heel bijzonder. Het is een hele nieuwe manier van behandelen."

Kersten legt uit: "Bij patiënten worden de eigen afweercellen geoogst met een soort dialyseapparaat. Die cellen worden in een laboratorium voorzien van een speciale antenne waarmee ze de tumorcellen kunnen herkennen en vervolgens om zeep kunnen helpen. Daarna worden ze teruggegeven aan de patiënt."

Patiënten kunnen wel enorm ziek worden van de behandeling omdat de aangepaste cellen sterk geactiveerd zijn en de afweerreactie kan doorschieten. "Bij de meeste patiënten gaan die bijwerkingen over, maar er zijn ook enkele patiënten overleden aan de gevolgen van de bijwerkingen", zegt Kersten.

Vijf jaar kankervrij

De behandeling is ontwikkeld door onderzoekers van de Universiteit van Pennsylvania in samenwerking met het Zwitserse bedrijf Novartis. Ook andere firma's hebben dergelijke behandelingen ontwikkeld.

De methode werd de afgelopen jaren onder meer getest in een studie met 63 patiënten. Bij 52 van hen verdween de kanker wat een hoog aantal is voor deze ziekte. Een daarvan is de Amerikaanse Emily Whitehead. Bij haar werd de immuuntherapie in 2012, toen ze zes jaar oud was, ingezet als laatste redmiddel.

'Het was ook eng omdat Emily het eerste patiëntje was dat behandeld werd'
Bij Emily Whitehead werd de immuuntherapie in 2012, toen ze zes jaar oud was, ingezet als laatste redmiddel. Whitehead was het eerste kind dat de behandeling onderging. Hoewel ze enorm ziek werd van de bijwerkingen, sloeg het aan en ze heeft inmiddels haar gewone leven weer opgepakt: ze gaat naar school, zit op pianoles en is al vijf jaar kankervrij.

Whitehead was het eerste kind dat de behandeling onderging. Hoewel ze enorm ziek werd van de bijwerkingen, sloeg het aan en ze heeft inmiddels haar gewone leven weer opgepakt: ze gaat naar school, zit op pianoles en is al vijf jaar kankervrij.

Emily en haar ouders waren vandaag aanwezig bij de toetsingscommissie. "Als deze behandeling wordt goedgekeurd door de autoriteit zal het duizenden kinderlevens overal ter wereld redden", zei haar vader Tom Whitehead. "Jullie zijn onderdeel van het proces dat een einde maakt aan giftige behandelingen zoals chemotherapie en bestraling."