Gentherapie op Europese markt

Een in Nederland ontwikkeld medicijn tegen een zeldzame stofwisselingsziekte, is als eerste gentherapie toegelaten op de Europese markt. Gentherapie kwam eerder in opspraak nadat patiënten waren overleden bij proeven in onder meer Frankrijk. Lange tijd bestond er veel weerstand tegen. Het is de eerste keer dat zo'n therapie nu officieel is goedgekeurd voor de Europese markt.

Het gaat om het middel Glybera voor een ziekte waarbij er een tekort is aan het LPL enzym. Dat tekort zorgt ervoor dat patiënten vet niet goed afbreken. LPL-deficiëntie is een zeer zeldzame ziekte; er zijn in Nederland zo'n 20 patiënten.

Niet genoeg patiënten

Om te worden toegelaten op de Europese Markt is de behandeling op 27 mensen in Nederland en Canada getest. Er is geen klinisch dubbelblind onderzoek gedaan, omdat daar niet genoeg patiënten voor zijn.

Het medicijn wordt ontwikkeld door het bedrijf Uniqure, een doorstart van Amsterdam Molecular Therapeutics. Dat bedrijf ging failliet doordat een positief advies van het Europese Medicijn Agentschap op zich liet wachten. In juli kwam het positieve advies er alsnog, en dat is nu dus overgenomen door de Europese Commissie.