Pompe-medicijn onnodig duur
Door redacteuren Rinke van den Brink en Hugo van der Parre De prijs van het geneesmiddel tegen de ziekte van Pompe is erg hoog, onder meer door verkeerde keuzes van het farmaceutische bedrijf Genzyme. Die keuzes werden ingegeven door winstoogmerken. Dat zegt Gerard van Beynum die nauw betrokken was bij de eerste fase van de ontwikkeling van het medicijn. Genzyme wil alleen schriftelijk reageren. Het verhaal van het Pompe-medicijn Myozyme begint in het Erasmus MC in de jaren negentig. Daar ontdekken de onderzoekers Reuser en Van der Ploeg hoe de ziekte ontstaat door een genetisch defect dat er voor zorgt dat een bepaald enzym niet voldoende wordt aangemaakt. "Toen dat duidelijk was", vertelt Hans Büller, de bestuursvoorzitter van het Erasmus MC en destijds baas van het Sophia Kinderziekenhuis waar het onderzoek plaatsvond, "hebben Reuser en Van der Ploeg gekeken of dieren met hetzelfde gebrek ook Pompe ontwikkelen. Dat was zo. Vervolgens konden ze aantonen dat patiënten dat ontbrekende enzym nodig hadden."
Niets te verdienen
Het Erasmus MC zoekt daarop contact met het biotechnologie bedrijf Genzyme om samen aan een medicijn te werken. Genzyme had eerder samen met onderzoekers van het AMC een zeer succesvol medicijn op de markt gebracht tegen de ziekte van Gaucher, een andere stofwisselingsziekte. "Maar Genzyme zag niets in het ontwikkelen van een medicijn tegen Pompe", vertelt Van Beynum. "Zij vonden dat er veel te weinig patiënten waren. En dat er dus geen geld mee te verdienen was. Raar voor een bedrijf dat altijd zegt dat de patiënten voorop staan."
Het Erasmus MC stapte daarop naar Pharming, een aan Universiteit Leiden verbonden biotechnologisch bedrijf dat wereldberoemd was geworden dankzij de genetisch aangepaste stier Herman.
Konijnen
Van Beynum was vanaf 1995 directeur onderzoek van Pharming en hoogleraar biotechnologie in Groningen. "Wij hebben de eerste vijf jaar van de ontwikkeling van het middel tegen Pompe gedaan", vertelt hij. Pharming werkt met transgene konijnen waaraan een menselijk gen is toegevoegd. Uit de melk van die konijnen werden de enzymen gewonnen die Pompe-patiënten missen.
Van Beynum: "Wij hadden goede hoop dat we met transgene konijnen een goedkopere manier hadden gevonden om een enzymtherapie te ontwikkelen. En ook dat we een beter medicijn zouden kunnen ontwikkelen dan op de klassieke manier met eierstokcellen van Chinese hamsters."
Aandelen
Intussen had Genzyme er lucht van gekregen dat het onderzoek van Pharming veelbelovend was. "Die hebben er toen alles aan gedaan om toch aan boord te komen. Dat is ze gelukt door voor een groot bedrag aandelen te kopen", zegt Van Beynum. De nieuwe aandeelhouder ging deelnemen aan het onderzoek. En kocht ook Synpac, de concurrent van Pharming uit Taiwan, die met met eierstokcellen van hamsters werkte. Niet lang daarna weet Genzyme het Nederlandse bedrijf te dwingen om het onderzoek met transgene konijnen te staken. Pharming moet ook met eierstokcellen van hamsters gaan werken. Het bedrijf verliest daardoor zijn bijzondere karakter en komt financieel in zwaar weer terecht.
Geen liefdadigheid
Bestuursvoorzitter Hans Büller van het Erasmus MC bevestigt het verhaal van Van Beynum, maar plaatst wel een kanttekening. "Het is natuurlijk niet zo dat Pharming uit liefdadigheid mee is gaan doen. Die wilden gewoon geld verdienen en hadden ook dollartekens in hun ogen." In 2001 moet Pharming uitstel van betaling aanvragen, Van Beynum is dan al een half jaar weg. Genzyme koopt niet lang daarna voor veel geld de wereldrechten op het medicijn dat door Pharming al voor het grootste deel is ontwikkeld. Genzyme verwerft daarmee een monopolie. Korte tijd later brengt het bedrijf het middel onder de naam Myozyme op de markt.
"Genzyme kon dus zelf de prijs van het medicijn bepalen. En die prijs heeft niets te maken met de werkelijke ontwikkelingskosten", zegt Van Beynum. "De kosten die Genzyme heeft gemaakt om zich eerst in te kopen in Pharming en later de rechten van het Pompe-medicijn te kopen zitten er echter wel in."
Andere principes
Van Beynum schat dat er voor Genzyme een winstmarge van zo'n negentig procent zit op het geneesmiddel. "Het verhaal dat ze daarmee het onderzoek financieren naar allerlei middelen die het uiteindelijk niet halen, klopt niet. In de biofarma gelden andere principes", zegt hij. "Bedrijven zoeken uit hoe een ziekte werkt en proberen dan een medicijn te maken. Daarbij komt dat ze voor dit soort geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten, de weesgeneesmiddelen, maar heel weinig onderzoek met patiënten doen, omdat er zo weinig patiënten zijn. En ze krijgen ook nog eens subsidie van de EU", aldus Van Beynum.
Sanofi-Aventis
Genzyme zelf is sinds 2011 onderdeel van de farmacie-reus Sanofi-Aventis. Die zag zijn wereldwijde omzet door de aankoop van Genzyme met zo'n vier miljard euro stijgen naar 33,4 miljard in 2011. De nettowinst bedroeg 8,8 miljard. Het Pompe-medicijn Myozyme droeg ruim 400 miljoen bij aan de omzet van Sanofi.