Veelbelovend onderzoek met experimenteel kankermedicijn
Artsen en onderzoekers van het Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis in Amsterdam hebben met succes een experimenteel medicijn toegediend aan een groep uitbehandelde vrouwen met eierstokkanker.
De levensverwachting van deze vrouwen was minder dan een jaar. Bij 40 procent van de 23 vrouwen die het middel kregen, werd de ziekte teruggedrongen. Bij nog eens 40 procent woekerde de ziekte niet voort, maar bleef stabiel. Twee vrouwen leven na vier jaar nog steeds. De overige vrouwen die reageerden, kregen er gemiddeld ongeveer twee jaar extra bij.
Eiwit
De vrouwen uit de onderzoeksgroep missen het gen P53. Dat eiwit speelt een belangrijke rol bij het celdelingsproces. Het moet ervoor zorgen dat beschadigde cellen het signaal krijgen dat ze zichzelf vernietigen. "Als dat signaal uitblijft, gaat een cel op twee momenten in het celdelingsproces een houtje-touwtjereparatie aan zichzelf uitvoeren", vertelt onderzoeker Jan Schellens van het AvL.
Die momenten zijn een soort pauze in het celdelingsproces. Na de tweede pauze deelt een cel zich in twee cellen. "Het middel dat wij de vrouwen in ons onderzoek hebben gegeven, voorkomt dat de cel die tweede pauze neemt om zichzelf zo te repareren dat hij daadwerkelijk kan delen. Als die reparatie uitblijft, valt zo'n cel door alle schade van zelf uit elkaar."
Eigen controlegroep
Schellens is enthousiast over de opzet van het onderzoek. "We wisten van die 23 vrouwen dat ze niet reageerden op de standaardbehandeling met carboplatine en nog twee middelen. We hebben ze in het onderzoek dezelfde, niet werkende middelen geven plus het experimentele medicijn. Zo waren de patiënten in de onderzoeksgroep hun eigen controlegroep."
De patiënten reageerden volgens Schellens "wonderwel". Bij tachtig procent bleef de ziekte stabiel en bij de helft van die groep werd de kanker zelfs op de terugtocht gedrongen. "Daarmee is overtuigend aangetoond dat het middel werkzaam is bij deze vrouwen", zegt Schellens.
In een internationaal onderzoek was al eerder vastgesteld wat de veilige dosering van het middel met de codenaam AZD1775 was.
Farmaceut
"Als je zo'n resultaat ziet, dan wil je maar één ding: doorpakken en in een groter onderzoek aantonen dat het bij meer patiënten werkt en zorgen dat het zo snel mogelijk geregistreerd wordt."
Maar de farmaceut die het middel ontwikkeld heeft, heeft minder haast dan Schellens. Dat was al zo bij het nu beëindigde onderzoek. "Die heeft kennelijk andere prioriteiten. Ik heb twee jaar lang heel regelmatig om dat middel moeten vragen voor ik het eindelijk kreeg om het onderzoek met die 23 vrouwen te doen." Dat onderzoek is zes jaar geleden begonnen.
Meer onderzoek
Schellens wil zo snel mogelijk verder met zijn onderzoek. En dan bij patiënten met andere soorten kanker bij wie het gen P53 ontbreekt of gemuteerd is. Mutaties van het gen P53 komen vaak voor. Schellens schat dat zo'n mutatie speelt bij meer dan 30 procent van de longkankerpatiënten en meer dan een kwart van patiënten met dikke darmkanker.
Van die patiëntengroepen weten de onderzoekers nog niet of die ook gebaat zouden zijn bij dit experimentele medicijn. "Maar met de onderzoeksresultaten die we nu hebben, willen we dat heel graag snel gaan onderzoeken. Want ze zijn echt heel overtuigend. We moeten gaan onderzoeken of meer mensen hier baat bij kunnen hebben", zegt Schellens.